मेरे बेटे को एक लाइलाज बीमारी है – क्यों एफडीए की देरी मेरे जैसे परिवारों को बर्बाद कर रही है

मैंने एक लाइलाज बीमारी के खिलाफ अग्रिम पंक्ति में 40 साल से अधिक समय बिताया है, जिसने मेरे भाइयों की जान ले ली और मेरे 14 वर्षीय बेटे को व्हीलचेयर पर डाल दिया। इस सप्ताह, मैंने खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) आयुक्त डॉ. मार्टिन माकरी को अपना सोने का पानी चढ़ा कार्यालय छोड़कर मेरे घर आने के लिए कहा, क्योंकि मुझे डर है कि रयू जैसे असाध्य रूप से बीमार बच्चों से उनका संपर्क टूट गया है।

मैं रियू का पूर्णकालिक देखभालकर्ता हूं। अधिकांश दुर्लभ बीमारी वाले परिवारों की तरह, हम एक आय पर निर्भर हैं और हमारे पास सीमित वित्तीय संसाधन हैं। हमारे पास बहुत बड़ा चिकित्सा व्यय है; अकेले रियू के स्टेरॉयड की कीमत 30,000 डॉलर प्रति माह है। शुक्र है कि मुझे और मेरे पति को एक गैर-लाभकारी संस्था मिल गई, जिसने हमारे बीमा के हिस्से का भुगतान करने के बाद शेष 2,000 डॉलर को कवर किया – लेकिन अन्य खर्च पूरी तरह से हम पर पड़ते हैं।

जब आप वाशिंगटन, डीसी में एक शक्तिशाली अधिकारी हों तो इन संघर्षों को नजरअंदाज करना आसान है। मेरे घर में, रियू को डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के कारण सांस लेने में कठिनाई होती है, वही बीमारी जिससे मैंने 20 और 22 साल की उम्र में अपने भाइयों एंजेलो और एंटोनियो को मरते देखा था। प्रायोगिक दवाएं रियू को उनके भाग्य से बचने दे सकती हैं, लेकिन हम एक नियामक वातावरण के तहत उन तक नहीं पहुंच सकते हैं जो मरने वाले बच्चों के जीवन पर नौकरशाही सावधानी को प्राथमिकता देता है।

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एक साल पहले, दुर्लभ रोग समुदाय ने सोचा था कि डॉ. मैकेरी हमारे सबसे मजबूत सहयोगी होंगे। उन्होंने मरीजों के लिए सार्थक उपचार प्रदान करने के लिए “बाधाओं को दूर करने और नियामक लचीलापन अपनाने” का वादा किया। परिवारों ने सुना और यह विश्वास करने का साहस किया कि यह प्रणाली अंततः उन परिस्थितियों की तात्कालिकता को प्रतिबिंबित करेगी जिनका हम सामना कर रहे हैं।

लेकिन हमारी उम्मीदें बार-बार धराशायी हो गईं क्योंकि उपचारों को विस्तारित समीक्षा चक्रों के अधीन किया गया, त्वरित अनुमोदन मार्गों को नजरअंदाज कर दिया गया, और पहले से अधिकृत उपचारों को रोक दिया गया, प्रतिबंधित कर दिया गया, या प्रभावी रूप से दरकिनार कर दिया गया।

एफडीए के सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक, डॉ. विनय प्रसाद, जिस व्यक्ति माकरी को जीवन और मृत्यु के ये निर्णय लेने के लिए नियुक्त किया गया था, का आगामी प्रस्थान एक रीसेट का अवसर पैदा करता है। उन्होंने उपचार की मंजूरी के प्रभारी समिति का निरीक्षण किया, इसलिए दुर्लभ रोग समुदाय में कई लोग उन्हें उपचार देने के बजाय उपचार में देरी करने के लिए जिम्मेदार मानते हैं।

अब, जैसा कि डॉ. मैकरी डॉ. प्रसाद का उत्तराधिकारी मानते हैं, उनके पास किसी ऐसे व्यक्ति को नियुक्त करने का मौका है जो समझता है कि परिवारों को अपने निर्णय लेने का अधिकार होना चाहिए कि कौन सी दवाएं उनके घटते प्रियजनों के लिए “जोखिम भरी” हैं।

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रियू के दैनिक जीवन में जोखिम एक बड़ा हिस्सा है और हमारा पूरा परिवार इससे भली-भांति परिचित है। रात में, वह अपने फेफड़ों को कार्यशील रखने के लिए एक मशीन पर निर्भर रहता है क्योंकि वे किसी भी समय विफल हो सकते हैं। वह हमेशा नेवी सील बनने का सपना देखता था; अब वह अपना पहला मतदान करने के लिए पर्याप्त समय तक जीवित रहने की आशा करता है।

इसके बावजूद, वह सबसे खुश बच्चा है जिसे मैं जानता हूं। और यह महत्वपूर्ण है कि डॉ. माकरी को पता हो कि यह कैसा दिखता है, क्योंकि जब वह और डॉ. प्रसाद जोखिम के बारे में बात करते हैं, तो वे कागजी कार्रवाई उन्हें जो बताती है उसके आधार पर ऐसा कर रहे हैं। वे ऐसे निर्णय लेते हैं, जो उनके कार्यालयों से ऐसा प्रतीत होता है कि उनकी समीक्षा की जा सकती है और उन पर दोबारा विचार किया जा सकता है

लेकिन जब मैं “जोखिम” सुनता हूं, तो मैं देखता हूं कि रियू के जीवन की गुणवत्ता दिन-प्रतिदिन अपरिवर्तनीय रूप से गिरती जा रही है। उसकी पिंडलियाँ इतनी तंग हैं कि वह अपने पैरों को चपटा नहीं कर सकता, इसलिए वह कुछ राहत के लिए विशेष ब्रेसिज़ पहनता है। दिन के दौरान वह अपने कूल्हों को संरेखित करने के लिए गैट बेल्ट पहनता है क्योंकि उसकी मांसपेशियां खराब हो जाती हैं, और रात में, वह हमारी मदद के बिना खुद को पलट भी नहीं सकता है।

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रियू के वर्तमान उपचार के तहत, ये परिवर्तन अपरिवर्तनीय हैं। इसीलिए उपचार के विकल्पों का विस्तार किया जाना चाहिए – और एफडीए की गति से नहीं, बल्कि टर्मिनल दुर्लभ बीमारियों की गति से।

परिवार जोखिम को किसी से भी बेहतर समझते हैं। हम लापरवाह मंजूरी या वैज्ञानिक मानकों को छोड़ने की मांग नहीं कर रहे हैं। हमें एक ऐसी प्रणाली की आवश्यकता है जो यह पहचाने कि कुछ न करना एक ऐसा निर्णय है जो 100% मामलों में घातक है।

यदि एफडीए विश्वास का पुनर्निर्माण करना चाहता है, तो उसे उन परिवारों से शुरुआत करनी होगी जो जला दिए गए हैं। इसका मतलब है कि प्रक्रिया में पहले से ही रोगी समुदायों को शामिल करना और निर्णय लेने के बारे में पारदर्शी होना। विनियामक समय-सीमा को इलाज की जा रही बीमारियों की तात्कालिकता, वर्तमान और चल रहे बेमेल को ठीक करने के अनुरूप होना चाहिए।

एफडीए नीतियों पर दोबारा विचार किया जा सकता है, संशोधित किया जा सकता है और उलटा किया जा सकता है। नेतृत्व आता है और चला जाता है। लेकिन मेरे जैसे परिवारों के लिए, कोई अतिशयोक्ति नहीं है। त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया एक कारण से बनाई गई थी – क्योंकि दुर्लभ बीमारी के रोगियों को रीसेट नहीं मिलता है।

इसीलिए यह क्षण मायने रखता है: क्योंकि जब जहाज अपने रास्ते से बुरी तरह भटक जाता है, तब भी एक महान नेता यात्रा को बचा सकता है।

मैंने कमिश्नर मैकरी को मेरे लिविंग रूम में आकर बैठने और रियू से मिलने के लिए आमंत्रित किया, ताकि प्रत्यक्ष रूप से देख सकें कि जब निर्णयों में देरी होती है और आशा को रोक दिया जाता है तो इसका क्या मतलब होता है। एक प्रतीकात्मक संकेत के रूप में नहीं, बल्कि एक अनुस्मारक के रूप में कि हर एप्लिकेशन, हर डेटासेट, हर अस्वीकृत थेरेपी के पीछे एक बच्चा है जिसका भविष्य तय किया जा रहा है।

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अंत में, नियामकों का मूल्यांकन इस बात से नहीं किया जाएगा कि वे कितने सतर्क थे, बल्कि इससे किया जाएगा कि क्या उनके कार्यों ने हमारे बच्चों को जीवित रखा।

मेरे जैसे परिवार अधिक विलंब बर्दाश्त नहीं कर सकते।