फार्मा का दावा है कि कोलेस्ट्रॉल का एक अल्पज्ञात रूप उसकी अगली ब्लॉकबस्टर हृदय दवाओं का आधार बनेगा

किसी व्यक्ति के शरीर में कितना एलपी(ए) प्रवाहित हो रहा है यह लगभग पूरी तरह से उनके जीन द्वारा निर्धारित होता है। आहार और व्यायाम जैसे जीवनशैली कारक Lp(a) के स्तर को LDL के स्तर की तरह प्रभावित नहीं करते हैं, जिससे लोगों के पास इसे कम करने के लिए कुछ अच्छे विकल्प ही बचते हैं।

वर्तमान में, डॉक्टर लोगों को उन कारकों पर ध्यान केंद्रित करने के लिए प्रोत्साहित करते हैं जिन्हें वे बदल सकते हैं, जैसे कि उनके एलडीएल कोलेस्ट्रॉल को कम करना, रक्तचाप कम करना, मोटापे और मधुमेह का इलाज करना और व्यायाम करना। निसेन ने कहा कि वे रणनीतियाँ कुछ समय के लिए लोगों को उच्च एलपी (ए) से बचाने में मदद कर सकती हैं। नई दवाएं लंबे समय तक लोगों का इलाज कर सकती हैं

नोवार्टिस, एमजेन और लिली ने पहले ही साबित कर दिया है कि उनकी प्रयोगात्मक दवाएं एलपी (ए) के स्तर को 80% से अधिक कम कर देती हैं। अब, उन्हें यह दिखाना होगा कि इसका वास्तविक लाभ होता है। अगर ऐसा होता है, तो फार्मास्युटिकल कमर्शियल इंटेलिजेंस फर्म इवैल्यूएट के सर्वसम्मति अनुमान के मुताबिक, दवाएं 2032 तक 5.6 बिलियन डॉलर की वार्षिक बिक्री तक पहुंच सकती हैं।

निसेन ने कहा, “हम नहीं जानते कि आपको कितना स्तर कम करना होगा।” “हम नहीं जानते कि अपने स्तर को कम करने से लाभ पाने के लिए आपको कितना ऊंचा होना होगा। आनुवंशिक अध्ययनों के आधार पर घटनाओं को रोकने के लिए आपको कितना स्तर कम करना होगा इसका अनुमान अत्यधिक परिवर्तनशील है, इसलिए हमारे पास कोई जवाब नहीं है, और हमारे पास उस तारीख तक कोई जवाब नहीं होगा जब तक कि हम परीक्षण को समाप्त नहीं कर देते।”

नोवार्टिस के सीईओ वास नरसिम्हन ने फरवरी में कंपनी की चौथी तिमाही के आय कॉल पर कहा कि यह साल के मध्य के आसपास होना चाहिए। परीक्षण इस बात का अध्ययन कर रहा है कि क्या नोवार्टिस और उसके साथी इओनिस की दवा पेलाकार्सन एलपी (ए) के ऊंचे स्तर वाले उन लोगों में दिल के दौरे और स्ट्रोक जैसे परिणामों को रोकती है, जिन्हें पहले से ही हृदय रोग है। नोवार्टिस ने रीडआउट में एक साल की देरी कर दी क्योंकि लोगों को उतनी तेजी से घटनाओं का अनुभव नहीं हो रहा था जितनी कंपनी को वर्षों के परीक्षण में उम्मीद थी।

नरसिम्हन ने कहा है कि इसका संबंध इस तथ्य से हो सकता है कि शोधकर्ता प्रतिभागियों के अन्य जोखिम कारकों का प्रबंधन कर रहे थे। उन्होंने कहा कि नोवार्टिस अभी भी डेटा देखने और संभावित रूप से “दवाओं की एक पूरी नई श्रेणी बनाने के लिए उत्साहित है जो उन रोगियों के पूरे समूह की मदद कर सकती है जिनके पास कोई अन्य विकल्प नहीं है।”

नोवार्टिस की दवा एमजेन और लिली के अपने अगले निकटतम प्रतिस्पर्धियों की तुलना में एक अलग तंत्र का उपयोग करती है। वे दवाएं, एमजेन का ओल्पासिरन और लिली का लेपोडिसिरन, मध्य-चरण के परीक्षणों में अधिक शक्तिशाली दिखे, जिससे एलपी (ए) में बड़ी कमी आई।

Amgen के निर्णायक परीक्षण परिणाम इस साल के अंत में या अगले साल की शुरुआत में आने की उम्मीद थी, इससे पहले कि कंपनी ने समयसीमा भी आगे बढ़ा दी। कंपनी अब कहती है कि वह 2027 की शुरुआत में समय पर अपडेट प्रदान करने की योजना बना रही है।

एमजेन के अनुसंधान और विकास के कार्यकारी उपाध्यक्ष जे ब्रैडनर ने कहा कि डेटा देखे बिना यह कहना असंभव है कि दिल का दौरा पड़ने वाले पर्याप्त लोगों को परिणामों का विश्लेषण करने में अधिक समय क्यों लग रहा है।

“जनसंख्या आनुवंशिकी से संकेत की स्पष्टता और उत्साहजनक संकेत [earlier trials] यह एक बहुत ही स्मार्ट दांव है,” ब्रैडनर ने कहा। नोवार्टिस के आगामी परिणाम इस बात पर दिशा प्रदान करेंगे कि एलपी (ए) -टारगेटिंग दवाएं नैदानिक ​​​​परिणामों को कैसे प्रभावित कर सकती हैं, उन्होंने कहा, उन्होंने कहा कि वह “परिकल्पना के बारे में बहुत आशावादी हैं।”

लिली को 2029 में लेपोडिसिरन के अपने चरण 3 के परीक्षण से डेटा साझा करने की उम्मीद है। मास जनरल ब्रिघम हार्ट एंड वैस्कुलर इंस्टीट्यूट के हृदय रोग विशेषज्ञ और ओल्पासिरन के एमजेन के महासागर (ए) परीक्षण के प्रमुख अन्वेषक डॉ. मिशेल ओ डोनोग्यू ने कहा, सभी परीक्षणों को थोड़ा अलग तरीके से डिजाइन किया गया है, जो परिणामों में भिन्नता पैदा कर सकता है।

“तो यह सोचने का कारण है कि विभिन्न कार्यक्रमों में लाभ की मात्रा भिन्न हो सकती है,” उसने कहा।

दवा निर्माताओं के ध्यान के बावजूद, कुछ डॉक्टर अपने मरीजों के एलपी(ए) स्तर का परीक्षण करते हैं। इलेक्ट्रॉनिक स्वास्थ्य रिकॉर्ड के एक अध्ययन के अनुसार, 2024 में अमेरिका में 1% से भी कम वयस्कों का परीक्षण किया गया था, और परीक्षण मुट्ठी भर राज्यों में केंद्रित था।

स्क्रीनिंग में नियमित रक्त निकालना शामिल होता है जैसा कि अन्य प्रकार के कोलेस्ट्रॉल को मापने के लिए किया जाता है। अग्रणी कार्डियोलॉजी संगठनों ने हाल ही में प्रत्येक वयस्क को अपने जीवन में कम से कम एक बार एलपी (ए) के लिए परीक्षण कराने की सिफारिश करना शुरू कर दिया है। वर्तमान में, कुछ डॉक्टर किसी समस्या के लिए लोगों की जांच करने में अनिच्छुक होते हैं, जब उनके पास इसका इलाज करने के लिए कोई दवा नहीं होती है, निसेन और ओ डोनोग्यू ने कहा।

फैमिली हार्ट फाउंडेशन ने मानक लिपिड परीक्षण में एलपी (ए) को जोड़ने की वकालत करने की योजना बनाई है जो एलडीएल जैसे अन्य प्रकार के कोलेस्ट्रॉल को मापता है, संगठन के सीईओ कैथरीन विल्मन ने कहा। ऊंचे एलपी (ए) और एक अन्य आनुवांशिक हृदय रोग के साथ रहते हुए, विल्मन ने 38 साल की उम्र में दिल का दौरा पड़ने और 2011 में संगठन की स्थापना के बाद से अधिक स्क्रीनिंग पर जोर दिया है।

उन्होंने कहा कि एलपी(ए) दवाओं ने पहले ही परीक्षण के बारे में जागरूकता बढ़ाने में मदद की है। यदि उपचार नैदानिक ​​​​परीक्षणों में सफल होता है, तो अधिक स्क्रीनिंग की जा सकती है। मॉर्निंगस्टार के विश्लेषक जे ली का मानना ​​है कि बाजार को तैयार करने में समय लग सकता है, खासकर तब जब नोवार्टिस के पेलाकार्सन का उपयोग शुरू में उच्च एलपी (ए) स्तर और हृदय संबंधी घटनाओं के इतिहास वाले लोगों के लिए किया जाएगा।

एमजेन और लिली पहले से ही परीक्षण कर रहे हैं कि क्या दवाएं बढ़े हुए एलपी(ए) वाले लोगों को पहली घटना से बचा सकती हैं। वे परिणाम अभी भी वर्षों दूर हैं, लिली का परीक्षण 2029 में सामने आने की उम्मीद है

इस बीच, लिली और अधिक दांव लगाने का इंतजार नहीं कर रही है। कंपनी एक दैनिक गोली का परीक्षण कर रही है, और इसने एक ऐसी कंपनी का अधिग्रहण किया है जो एक बार के उपचार के साथ एलपी (ए) के स्तर को कम करने के लिए जीन संपादन का उपयोग करना चाहती है।

क्लीवलैंड क्लिनिक के निसेन ने कहा, “हमें गोल पर ढेर सारे शॉट मिले हैं।” “हमें उम्मीद है कि उनमें से कम से कम एक नेट के पीछे पहुँच जाएगा।”

गोल्डमैन सैक्स के विश्लेषक असद हैदर ने कहा, निवेशक संशय में हैं। उन्होंने कहा, वे घबराए हुए हैं कि नोवार्टिस के परीक्षण में देरी का दवाओं के लिए क्या मतलब है, और वे चिंतित हैं कि अगर दवाएं काम करती हैं, तो भी उन्हें मेगा-ब्लॉकबस्टर बनने में कई साल लग सकते हैं।

हैदर ने कहा, “यही कारण है कि लोग अनलॉक के बारे में कैसे सोचते हैं, इसके लिए नोवार्टिस का यह परीक्षण इतना महत्वपूर्ण होने वाला है।”

फ़ैमिली हार्ट फ़ाउंडेशन के विल्मन का मानना ​​है कि दवाओं के लिए बाज़ार मौजूद है। वह स्क्रीनिंग को सबसे महत्वपूर्ण मुद्दा और पहुंच को दूसरा मुद्दा मानती हैं। वह पीसीएसके9 अवरोधकों की ओर इशारा करती हैं, शक्तिशाली दवाएं जो एलडीएल कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करती हैं, जो वर्षों तक लोकप्रियता हासिल करने के लिए संघर्ष करती रहीं जब तक कि दवा निर्माताओं ने अपनी कीमतें कम नहीं कर दीं।

लेकिन आगे बढ़ने से पहले डेटा आता है – और उसने कहा कि वह और पूरा एलपी (ए) समुदाय नोवार्टिस के ड्रग कार्यों पर उंगली उठा रहे हैं।